הסטארט-אפים הישראלים ירוויחו מהמדיניות החדשה של ה-FDA

לאחר שנים של מחקר ופיתוח, הריפוי הגנטי מסתמן כאחד התחומים המרגשים בתחום הביוטכנולוגיה, ונותן תקווה חדשה לחולים עם מחלות תורשתיות נדירות או מחלות גנטיות שונות. ההתפתחות הרפואית מתקדמת לכדי מצב ששימוש באמצעים גנטיים לעתים קרובות יתרום תרומה גדולה לריפוי מחלות שקשה לטפל בהן בכלים הרפואיים הקיימים כיום.

מנהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, והמרכז למחקר ופיתוח ביולוגי, ה-CBER, פרסמו בתחילת השנה הצהרה המציעה מדיניות התומכת בפיתוח מוצרים לטיפול בתאים וגנים. בין היתר, הודיעו השניים על הנחיות לזירוז בחינת אישורי הטיפולים, ולצורך כך תכנית לגיוס 50 חוקרים נוספים ל-FDA לבחינת הבקשות לאישורים בתחום.

כדי לעמוד בקצב הצמיחה המתמשך של ריפוי גנטי, CBER אף הרחיב את פעילותו על מנת להתמודד עם האתגרים של פיתוח מוצרים ולעבוד עם מפתחים שיעזרו להתמודד עם אתגרים אלו. במקביל, המכונים הלאומיים לבריאות, ה-NIH, ממשיך להוביל בתחום של טיפול גנטי בארה"ב. במהלך השנים, ה-FDA פיתח צוות של מומחים, אשר בודקים בקשות לאישורים בתחום הטיפול הגנטי ומנהלים מחקר רלוונטי בתחום.

ה-FDA נהנה מהמעמד הבלתי מעורער של האורים והתומים בתחום הבריאות העולמית. על-פי רוב, מעצם טבעו של התחום עליו הוא מפקח, ה-FDA פועל על-פי נהלים קבועים ומוסדרים, ולא מפגין צל צילה של גמישות. אך לעיתים, הוא מוצא לנכון לפעול באופן חריג, לזרז או לקצר תהליכים. ובמקרה זה, ההכרה בחשיבות זירוז הליכי בחינת האישורים הינה ללא ספק סממן מאוד חיובי לחברות הפועלות בתחום הריפוי הגני.  

טיפול בתאים בביומד. אילוסטרציה: BigStock

בעוד שכל היבט של פיתוח מוצר לריפוי גנטי הוא קריטי, ה-FDA זיהה את ייצור המוצר כנושא המכריע ביותר. יכולת ייצור איכותית מגבילה את היישום הרחב ואת הפיתוח הקליני של טיפול גנטי; הגבלה זו משפיעה ישירות על היכולת לייצר מוצרים באיכות גבוהה של טיפול גנטי עם תכונות איכותיות מוגדרות. מכשלה זו גם תורמת כפי הנראה לעלויות הגבוהות. בניסיון למצוא פתרונות לאתגר זה, ה-CBER מוביל מחקרים בנושא ואף מקצה מענקי מחקר בתחום טכנולוגיות ייצור מתקדמות.

האם וכיצד ישראל תושפע מהמדיניות החדשה הזו בארה"ב?

בכל זאת, כבר עתה, בארה"ב אנו עדים לעליה בכמות המוצרים לטיפולים בתאים ובגנים הנמצאים בשלבים המוקדמים של פיתוח. כל הסימנים מראים שבתקופה הקרובה נראה יותר ויותר מוצרים מאושרים על ידי ה-FDA. זאת לנוכח גל בקשות לאישור חקר תרופות שמועברות למנהל המזון והתרופות בכל שנה. על פי הערכות, החל משנת 2025, ה-FDA יאשר בכל שנה בין 10-20 מוצרים לטיפול בגנים ותאים. עולה כעת השאלה – האם וכיצד ישראל תושפע מהמדיניות החדשה הזו בארה"ב?

 ההחלטה האמריקנית הינה ללא ספק זריקת עידוד לחברות סטארט-אפ ויזמי ביומד העוסקים במחקר ופיתוח טיפולים ותרופות פורצות דרך. תעשיית הביומד צמחה רבות בשנים האחרונות, עם למעלה מ-1,400 חברות הפועלות בישראל, והשקעות בשווי של כ-1.2 מיליארד דולר בשנת 2017, אך עדיין מתמודדת עם אתגרים לא פשוטים וזקוקה לתמיכה ועידוד.

אין ספק שפיתוח התחום ומתן אפשרות לייצור תרופות חדשות חייבים להיעשות באחריות מרובה. בד בבד, כפי שעשה כבר בשנים האחרונות, ה-FDA הזהיר שוב כי ינקוט בצעדי אכיפה נגד יצרני מוצרים לטיפול בתאים וגנים שלא יעמדו בתקינה בנושא, או שיעמידו את המטופלים בסכנה. לאור העלייה במספר המוצרים, הצפי הוא שגם האכיפה תוחמר ותוגבר. וגם זה שיקול חשוב שעל החברות הישראליות המפתחות טיפולים בתחום לקחת לתשומת ליבן, ולפעול באדיקות בהתאם לנהלים הרגולטוריים.

הכותבת היא עורכת דין המתמחה ברגולציה מפירמת עורכי הדין Holland & Knight